โลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบบ่อยในประเทศไทย ผู้ป่วยที่เป็นชนิดรุนแรงจะมีอาการซีดตั้งแต่อายุขวบปีแรก การรักษาประกอบด้วยการให้เลือด ร่วมกับการใช้ยาขับธาตุเหล็กจะทำให้ผู้ป่วยมีอายุยืนยาวขึ้น คุณภาพชีวิตดีขึ้น เนื่องจากยาขับเหล็กชนิดรับประทาน หรือ Deferiprone เพิ่งนำเข้ามารักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมีย และยังไม่มีข้อมูลการศึกษาเกี่ยวกับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่ใช้ยานี้จึงเป็นที่มาของการศึกษานี้วัตถุประสงค์: เพื่อศึกษาคุณภาพชีวิตผู้ป่วยธาลัสซีเมียเด็กที่ได้รับยา Deferiprone วิธีการศึกษา: เป็นการศึกษาเชิงพรรณนา เก็บข้อมูลคุณภาพชีวิตผู้ป่วยธาลัสซีเมียโดยแบบสอบถาม PedQLTM Generic Core Sacles (ฉบับแปลเป็นภาษาไทย) ศึกษาที่คลินิกโรคเลือด หน่วยโลหิติวทยา กองกุมารเวชกรรม ระหว่างวันที่ 1 ธันวาคม 2549 ถึง 30 พฤศจิกายน 2550 โดยเก็บข้อมูล 2 ครั้ง ในเดือนที่ 0 และเดือนที่ 12 ผลการศึกษา: มีผู้ป่วยธาลัสซีเมียเข้าร่วมการศึกษานี้ทั้งสิ้น 52 ราย ใช้ยา Deferiprone 19 คน ใช้ยา Desferoxamine 17 คน และใช้ยา Deferasirox 16 คน ผลการวิจัยครั้งนี้พบว่า คะแนนคุณภาพชีวิตโดยรวม (total summary score) ของผู้ป่วยกลุ่มที่ใช้ยา Deferiprone เทียบตามกลุ่มอายุในการประเมินครั้งที่ 2 คือ กลุ่มอายุมากกว่า 12 ปี มีค่ามัธยฐาน (median) เท่ากับ 86.95 คะแนน (68-95) กลุ่มอายุ 8-12 ปี 68.47 คะแนน (41-86) และกลุ่มอายุน้อยกว่า 8 ปี 69.56 คะแนน (43-82) มีความแตกต่างจากการประเมินครั้งแรกอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p= 0.023) เมื่อพิจารณาในด้านจิตสังคม (psychosocial health) โดยเฉพาะหัวข้อสังคม (social functioning) ในการประเมินครั้งที่ 2 พบว่ากลุ่มอายุมากกว่า 12 ปี มีคะแนนคุณภาพชีวิต 100 คะแนน (60-100) กลุ่มอายุ 8-12 ปี 90 คะแนน (35-100) และกลุ่มอายุน้อยกว่า 8 ปี 60 คะแนน (60-80) มีความแตกต่างกันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.012) ในขณะที่ตัวแปรอื่นๆ ได้แก่ เพศ ชนิดของโรค รายได้และสิทธิการรักษา ไม่มีผลต่อคะแนนคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ใช้ยา Deferiprone เมื่อพิจารณาคะแนนที่เปลี่ยนแปลง พบว่าคะแนนคุณภาพชีวิตด้านจิตสังคมของผู้ป่วยธาลัสซีเมีย โดยเฉพาะด้านอารมณ์ (emotional functioning) จากการประเมินครั้งที่ 1 เท่ากับ 70 คะแนน (15-100) และเพิ่มขึ้นในครั้งที่ 2 เป็น 80 คะแนน (30-100) โดยเปลี่ยนแปลงในทางดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p = 0.013) แต่คะแนนคุณภาพชีวิตของผู้ปกครองไม่แตกต่างจากที่เริ่มการศึกษา ส่วนคะแนนคุณภาพชีวิตของกลุ่มที่ใช้ยาขับเหล็กชนิดฉีด Deferoxamine และชนิดรับประทาน Deferasirox จากการประเมินครั้งที่ 1 และ 2 ไม่มีความแตกต่างกันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติสรุป: คุณภาพชีวิตโดยรวมของผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ใช้ยาขับเหล็ก Deferiprone เปลี่ยนแปลงดีขึ้น โดยเฉพาะด้านอารมณ์เปลี่ยนแปลงดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ และกลุ่มผู้ป่วยอายุมากกว่า 12 ปี คุณภาพชีวิตดีกว่าในผู้ป่วยกลุ่มอายุอื่น